- Pregunta
- ¿El acoramidis, un estabilizador de la transtiretina (TTR) de alta afinidad, mejora los resultados de mortalidad, morbilidad y capacidad funcional en pacientes con cardiomiopatía amiloide por transtiretina?
- Diseño
- Ensayo de fase 3, aleatorizado 2:1, doble ciego y controlado con placebo, con 632 pacientes aleatorizados y 30 meses de tratamiento. La eficacia se evaluó en los pacientes con filtrado glomerular estimado de al menos 30 ml/min/1,73 m2.
- Población
- Pacientes con cardiomiopatía amiloide por transtiretina sintomática.
- Intervención
- Acoramidis clorhidrato 800 mg dos veces por día durante 30 meses.
- Control
- Placebo equivalente, dos veces por día, durante 30 meses.
- Objetivo primario
- Análisis jerárquico de cuatro pasos que incluía muerte por cualquier causa, hospitalización de causa cardiovascular, cambio del NT-proBNP desde el basal y cambio de la distancia en la prueba de marcha de 6 minutos, comparado con el método de Finkelstein-Schoenfeld.
- Resultados
- El análisis primario favoreció a acoramidis (P<0,001), con un cociente de victorias (win ratio) de 1,8 (IC 95 %: 1,4 a 2,2); el 63,7 % de las comparaciones por pares favoreció a acoramidis y el 35,9 % al placebo. La muerte por cualquier causa y la hospitalización cardiovascular aportaron más de la mitad de las victorias y derrotas (58 % de las comparaciones), y el NT-proBNP tuvo la mayor relación victorias/derrotas (23,3 % vs. 7,0 %).
- Seguridad
- La incidencia global de eventos adversos fue similar con acoramidis y placebo (98,1 % y 97,6 %); los eventos adversos graves fueron 54,6 % y 64,9 %, respectivamente.
- Conclusión
- En la cardiomiopatía amiloide por transtiretina, acoramidis logró un resultado jerárquico combinado de mortalidad, morbilidad y función significativamente mejor que el placebo, con eventos adversos similares entre los grupos.
- Por qué importa
- Aportó evidencia de que estabilizar la transtiretina con un fármaco oral de alta afinidad puede modificar la evolución clínica de esta enfermedad, ampliando las opciones de tratamiento específico disponibles.
Ficha generada automáticamente con IA a partir del resumen de la publicación original y del registro del estudio; cada cifra se controló contra esas fuentes. Puede contener errores: verificá los datos en la fuente antes de usarlos en decisiones clínicas.
Generada el 14 de octubre de 2026