- Pregunta
- ¿El mavacamten, un inhibidor selectivo de la miosina cardíaca, mejora la capacidad de ejercicio y los síntomas en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva sintomática?
- Diseño
- Ensayo de fase 3, aleatorizado 1:1, doble ciego y controlado con placebo, realizado en 68 centros cardiovasculares de 13 países, con 251 pacientes y 30 semanas de tratamiento.
- Población
- Adultos con miocardiopatía hipertrófica con gradiente en el tracto de salida del ventrículo izquierdo de 50 mm Hg o más y síntomas en clase funcional NYHA II-III.
- Intervención
- Mavacamten, con dosis inicial de 5 mg, durante 30 semanas.
- Control
- Placebo durante 30 semanas.
- Objetivo primario
- Variable compuesta de respuesta clínica: aumento del consumo pico de oxígeno (pVO2) de 1,5 mL/kg por min o más junto con al menos una clase NYHA menos, o aumento de pVO2 de 3,0 mL/kg por min o más sin empeoramiento de la clase NYHA.
- Resultados
- Cumplieron el criterio principal 45 de 123 pacientes (37%) con mavacamten frente a 22 de 128 (17%) con placebo (diferencia +19,4%, IC 95% 8,7 a 30,1; p=0,0005). El gradiente post-ejercicio del tracto de salida se redujo 36 mm Hg más que con placebo (p<0,0001).
- Seguridad
- La seguridad y la tolerabilidad fueron similares a las del placebo; los eventos adversos emergentes del tratamiento fueron en general leves. Hubo una muerte súbita, en el grupo placebo.
- Conclusión
- El mavacamten mejoró la capacidad de ejercicio, la obstrucción del tracto de salida, la clase funcional y el estado de salud en la miocardiopatía hipertrófica obstructiva.
- Por qué importa
- Fue el ensayo pivotal que demostró el beneficio de un tratamiento dirigido a la fisiopatología de la enfermedad, y abrió el camino a los inhibidores de la miosina cardíaca como opción terapéutica específica.
Ficha generada automáticamente con IA a partir del resumen de la publicación original y del registro del estudio; cada cifra se controló contra esas fuentes. Puede contener errores: verificá los datos en la fuente antes de usarlos en decisiones clínicas.
Generada el 14 de octubre de 2026