- Pregunta
- ¿Mejora el mavacamten la capacidad funcional y el estado de salud referido por los pacientes en adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática?
- Diseño
- Ensayo de fase 3, internacional, doble ciego y controlado con placebo, con 580 pacientes aleatorizados 1:1 durante 48 semanas.
- Población
- Adultos con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva sintomática; edad media de 56 años y 46% mujeres.
- Intervención
- Mavacamten con dosis inicial de 5 mg por día, ajustada hasta un máximo de 15 mg por día según la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (289 pacientes).
- Control
- Placebo con ajuste de dosis simulado (291 pacientes).
- Objetivo primario
- Dos objetivos primarios: cambio desde el inicio hasta la semana 48 en el consumo pico de oxígeno y en el puntaje resumen clínico del KCCQ de 23 ítems (KCCQ-CSS).
- Resultados
- La diferencia entre grupos en el consumo pico de oxígeno fue de 0,47 ml/kg/min (IC 95%: -0,03 a 0,98; P = 0,07). La diferencia en el KCCQ-CSS fue de 2,7 puntos (IC 95%: -0,1 a 5,6; P = 0,06). Ningún objetivo primario alcanzó significación estadística.
- Seguridad
- Las reducciones de la fracción de eyección y las interrupciones del tratamiento fueron más frecuentes con mavacamten que con placebo.
- Conclusión
- En pacientes con miocardiopatía hipertrófica no obstructiva, mavacamten no logró una mejoría significativamente mayor que el placebo en el consumo pico de oxígeno ni en los síntomas.
- Por qué importa
- Este ensayo mostró que el beneficio del mavacamten observado en la forma obstructiva no se extiende a la forma no obstructiva, por lo que no respalda su uso en esta población y subraya la necesidad de otras estrategias terapéuticas.
Ficha generada automáticamente con IA a partir del resumen de la publicación original y del registro del estudio; cada cifra se controló contra esas fuentes. Puede contener errores: verificá los datos en la fuente antes de usarlos en decisiones clínicas.
Generada el 18 de octubre de 2026