- Pregunta
- ¿Puede el inhibidor oral de la miosina mavacamten lograr que pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MCHo) sintomática dejen de cumplir criterios de las guías para terapia de reducción septal, o decidan no someterse a ella?
- Diseño
- Ensayo de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, con 112 pacientes y 16 semanas de tratamiento. La dosis se tituló según el gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) y la fracción de eyección.
- Población
- Adultos con MCHo sintomática, gradiente del TSVI ≥50 mm Hg en reposo o con provocación y criterios de las guías para terapia de reducción septal (miectomía quirúrgica o ablación septal con alcohol). La edad media fue de 60 años, el 93% estaba en clase funcional NYHA III/IV y el gradiente medio postejercicio era de 84 mm Hg.
- Intervención
- Mavacamten 5 mg por día, titulado hasta 15 mg según el gradiente del TSVI y la fracción de eyección del ventrículo izquierdo.
- Control
- Cápsulas de placebo idénticas.
- Objetivo primario
- Compuesto de pacientes que procedieron a terapia de reducción septal o que seguieron cumpliendo criterios de las guías para ella a las 16 semanas.
- Resultados
- A las 16 semanas, 43 de 56 pacientes con placebo (76,8%) y 10 de 56 con mavacamten (17,9%) cumplían criterios o fueron sometidos a terapia de reducción septal, con una diferencia de 58,9% (IC 95%: 44,0%-73,9%; P < 0,001). Los resultados secundarios jerarquizados también favorecieron a mavacamten, con una diferencia media del gradiente máximo postejercicio de -37,2 mm Hg (P < 0,001).
- Conclusión
- En pacientes con MCHo y síntomas refractarios, mavacamten redujo de forma significativa la proporción que cumplía criterios para terapia de reducción septal a las 16 semanas.
- Por qué importa
- Mostró que un tratamiento farmacológico dirigido puede evitar o diferir un procedimiento invasivo en pacientes que ya eran candidatos a él, aunque la libertad de reducción septal a largo plazo queda por determinar.
Ficha generada automáticamente con IA a partir del resumen de la publicación original y del registro del estudio; cada cifra se controló contra esas fuentes. Puede contener errores: verificá los datos en la fuente antes de usarlos en decisiones clínicas.
Generada el 14 de octubre de 2026